ท่ามกลางวิวัฒนาการทางการแพทย์ที่พัฒนาอย่างต่อเนื่อง คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดีได้ต่อยอดงานวิจัยด้านการรักษาด้วยเซลล์และยีนบำบัด จนสามารถนำมาใช้ในการรักษาผู้ป่วยได้จริง โดยเฉพาะในกลุ่มโรคที่เคยมีทางเลือกจำกัดหรือถูกมองว่ารักษาได้ยากอย่างต่อเนื่อง

            หนึ่งในนวัตกรรมสำคัญคือ CAR T-cell Therapy รักษาผู้ป่วย มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดดื้อต่อการรักษา มะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิดรุนแรง และผู้ป่วยที่โรคกลับมาเป็นซ้ำหลายครั้ง การรักษานี้เป็นการนำเม็ดเลือดขาวของผู้ป่วยเองหรือผู้บริจาคมาตัดต่อพันธุกรรมในห้องปฏิบัติการ ก่อนนำกลับเข้าสู่ร่างกายเพื่อให้เซลล์ภูมิคุ้มกันสามารถทำลายเซลล์มะเร็งได้อย่างตรงเป้าหมาย

            ขณะเดียวกัน ยังมียีนบำบัดสำหรับโรคซีดพันธุกรรมธาลัสซีเมีย ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ผู้ป่วยต้องพึ่งพาการถ่ายเลือดเป็นเวลานาน โดยการรักษานี้เป็นการนำเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดโลหิตของผู้ป่วยมาตัดต่อยีนที่ผิดปกติแล้วปลูกถ่ายกลับเข้าสู่ร่างกาย ช่วยให้ผู้ป่วยสามารถสร้างเม็ดเลือดแดงได้ด้วยตนเอง และลดการพึ่งพาการถ่ายเลือดในระยะยาว

            แม้การรักษาด้วยเซลล์และยีนบำบัดได้รับการยอมรับในระดับสากล แต่ในต่างประเทศมีค่าใช้จ่ายสูงถึง 15 ล้านบาทต่อรายสำหรับ CAR T-cell และกว่า 90 ล้านบาทต่อรายสำหรับยีนบำบัดธาลัสซีเมีย แต่ด้วยศักยภาพของบุคลากรการแพทย์ของคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี สามารถพัฒนาการรักษาที่มีคุณภาพเทียบเท่ามาตรฐานสากล และลดค่าใช้จ่ายลงได้ถึง 10–20 เท่า อย่างไรก็ตาม ค่าใช้จ่ายนี้ก็ยังคงเกินกำลังของผู้ป่วยจำนวนมาก และยังไม่ได้รับการสนับสนุนการเบิกจ่ายจากภาครัฐในปัจจุบัน

มูลนิธิรามาธิบดีฯ จึงจัดตั้ง “โครงการช่วยเหลือผู้ป่วยโรคซับซ้อนด้วยเซลล์และยีนบำบัด” เพื่อช่วยเหลือค่าใช้จ่ายที่รวมทั้งค่ายาและเวชภัณฑ์ ค่าห้อง ค่าตรวจทางห้องปฏิบัติการ และค่าตรวจพิเศษเพิ่มเติมแก่ผู้ป่วยที่ขาดแคลนทุนทรัพย์ คาดการณ์ว่าจะรักษาผู้ป่วย 50 รายต่อปี ซึ่งการรักษานี้เป็นหนึ่งในกระบวนการสำคัญในการเพิ่มศักยภาพระบบการรักษาของประเทศ พัฒนาบุคลากรผู้เชี่ยวชาญ ต่อยอดงานวิจัย และวางรากฐานสำคัญในการผลักดันให้การรักษาด้วยเซลล์และยีนบำบัดได้รับการสนับสนุนจากภาครัฐในอนาคต

กลุ่มผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาด้วยเซลล์และยีนบำบัดได้ มีดังนี้ 

• การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด สำหรับกลุ่มผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว โรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย โรคไขกระดูกฝ่อ โรคมะเร็งต่อมน้ำเหลือง โรคมะเร็งเนื้องอกต่าง ๆ โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวมัยอิโลมา โรคพันธุกรรมอื่น ๆ มีค่าใช้จ่ายประมาณ 1-3 ล้านบาทต่อราย ครอบคลุมตั้งแต่ก่อนการปลูกถ่าย ไปถึงหลังการปลูกถ่าย 1ปี
• การรักษาด้วยเซลล์บำบัด CAR-T cell therapy สำหรับกลุ่มผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือด ได้แก่ โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดลิมฟอยด์ โรคมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิด Diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), Mantle Cell Lymphoma (MCL), Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL) หรือ Follicular Lymphoma (FL) โรคภูมคุ้มกันทำร้ายตนเอง เช่น โรคเอสแอลอี เป็นต้น รักษาตั้งแต่แรกเกิดถึงอายุ 70ปี มีค่าใช้จ่ายประมาณ 2-4 ล้านบาทต่อราย ครอบคลุมตั้งแต่ขั้นเตรียมตัวจนถึงถึงขั้นตอนดูแลหลังการรักษา 6 เดือน
• การใช้ยีนบำบัดรักษาผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียชนิดพึ่งพาเลือด ขณะนี้ยังอยู่ในขั้นตอนการวิจัยในผู้ป่วยอายุ 12-35 ปี มีค่าใช้จ่ายประมาณ 3-5 ล้านบาทต่อราย ครอบคลุมตั้งแต่ก่อนรักษาถึงการดูแลหลังการรักษา 2 ปี

เพราะทุกชีวิตมีคุณค่า และนวัตกรรมการแพทย์ จะเกิดความหมายสูงสุดได้ เมื่อถูกส่งต่อถึงผู้ป่วยที่ต้องการความช่วยเหลืออย่างแท้จริง ขอเชิญร่วมบริจาคสมทบทุน “โครงการช่วยเหลือผู้ป่วยโรคซับซ้อนด้วยเซลล์และยีนบำบัด” เพื่อส่งต่อนวัตกรรมการแพทย์ พร้อมมอบโอกาสมีชีวิตใหม่แก่ผู้ป่วย